一针治愈罕见病,价格高达1300万患者

一针.5万美元（折合人民币约万），“史上最贵罕见病药物”Zolgensma正式落地中国。

这是全球首个针对罕见病脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy）SMA的基因疗法药物，由诺华Novartis研发。不同于此前走红的诺西那生钠需长期注射，Zolgensma只需注射一次，便可实现长期缓解甚至治愈。

“这和宣布死亡没什么两样”

“我们盼了多少年，终于盼到了……本以为孩子有救了，但万的价格和宣布死亡没什么两样。”

Zolgensma落地的消息公布后，来自山东的SMA患儿家属张磊绝望的表示。27岁那年，他的儿子小磊在全家的期待中呱呱坠地，但直到1岁左右，还抬不起头，甚至连翻身也翻不了。眼看着同龄的小孩已蹒跚学步，牙牙学语，张磊心里焦急万分。

但未曾想到，这还只是绝望的开始。年，经过多方问诊，年仅1岁的小磊被确诊为SMA脊髓肌萎缩症。医生告诉他，“这是一种致死亡和致残率极高的神经肌肉病。通常在1岁内发病，未经干预的话，90%以上的婴儿寿命不会超过2岁。”

那年，恰逢国家药监局批准了首个SMA的治疗药物诺西那生钠，一针70万。一个患儿想要控制病情，第一年需用药6次，次年3次且需终身用药，还会根据体重价格浮动，年花费高达万。这对于一个普通家庭而言犹如晴天霹雳，但不治的话就活不过一年。靠着卖房、卖车、借钱、社会募捐、慈善基金会，他们咬紧牙关熬过2年，好不容易等到了特效药，但没想到面临的是更高的债台。

大多SMA患儿家属表示，“这是变相的宣布死亡”。万是普通人一辈子都不敢想的数字。即使打一针救回命来，成本可能是父辈孩子一生沦为“药奴”。

“万一针，实际已经很良心”

尽管万的价格属实有些惊人，也有很多网友表示：“诺华这是以孩子的生命做要挟”，“价格相当于北京、上海等城市繁华地区一套平的房子了，凭什么这么贵”……

但专业人士认为，从医疗系统专业运作而言，其实并不算贵。Zolgensma是一种基因疗法，是通过把有效基因导入人体的方式，来达到治疗基因缺陷疾病的目的，这是具有个人针对性的。此外，作为创新药，企业需要从零开始，前期研发成本难以估量。诺华代言人表示，“他们前期至少要投入数亿元美元研发，加上罕见病患者数量少，市场本身有限，价格已经很良心了。”

那么，Zolgensma是否能学另一款SMA药物诺西那生钠一样，纳入医保实现降价95%？要知道年，诺西那生钠高达70万一针，但去年断崖式下降到3万3。并且，放眼整个尖端生物技术领域，类似例子并不少见。比如此前动辄是数十万的心脏支架，现在不过数千元；一颗上万的种植牙也降至千元。还有此前曾风靡富豪圈，据称能延长20%左右存活期的生科技术“赛乐瑞”也从面世初期的2万一克降到元左右。

一切技术发展的轨迹，最终都在向普罗大众倾斜。回想年，当哈佛大学在实验室发现这种可逆转生物体老衰，拉长健康存活期的分子时，全球最大试剂网站Sigma对“赛乐瑞”类分子原料标出了元/克的天价。

随后几年，伴随着庆应大学、新南威尔士大学、清北研究院在实验中对其效应的进一步证实，成品补剂甚至被冠上“年轻丹”、“抑老丸”之类的称号，得到富豪青睐，一度炒至万一年的天价。实验中，70岁左右的老年志愿者，在连续30天服食赛乐瑞类制剂后，他们包括肌肉力量、表皮、毛发量和光泽度等表观遗传老化现象得到相当程度的正向逆转。

目前，随着中、美、日等多家生物科技企业的加入，此类科技也实现了成本断崖式下降。年7月，京东经过谈判，最终以四位数的价格将赛乐瑞引入国内市场，列为“轻奢”品类。尽管价格并不亲民，但仍得到一众高净值群体拥趸。他们表示，“降价趋势是好事，但有些东西注定属于少部分人。”Zolgensma同样如此，即使按照诺西那生钠70万降到3万的标准来看，近百万的价格也很少有人承受得住。

钱命存在博弈，但生科技术发展更快

在电影《我不是药神》中，有一句经典台词，“世界上只有一种病，穷病”。事实上，面临各种疑难杂病，人们早已知道金钱可以与之抗衡，但同时也对技术充满信心。

回想近几十年，除罕见病SMA之外，还有包括癌症、肿瘤在内的系列绝症、罕见病都在一步步迎来技术发展。包括抗生素、疫苗、还有心脏支架、种植牙在内的各种技术，也在经过不断优化实现成本下沉后开始为普罗大众所使用。

这与之对应的，是人类寿命的不断延长。根据卫健委公布的统计数据，截止年，国人平均寿命77岁，相比上世纪40年代翻了一番。今年7月，《“健康中国”规划纲要》进一步公布，我们的人均预期寿命再次提高到77.93岁，部分城市甚至高达86岁，居于中高收入国家前列。

未来学家库兹韦尔甚至预言，随着基因编辑技术、人工智能、纳米机器人、干细胞和“赛乐瑞”类抑老科学技术的发展，人类有可能在年实现永存。目前，距离还有23年，关于该预言的真实性几何尚难定论，但可以确定的是，科学技术发展的速度超越我们想象，其带来的改变也将是颠覆性的。

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